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[기초과학연구원]혈액 응고인자 VIII유전자를 타겟으로 하는 엔도뉴클레아제 및 이를 포함하는 혈우병 치료용 조성물

최고관리자　 0 Comments　 1 Views　 20-11-10 15:46　 기계

분야 : 보건~의료 개발상태 5 9

혈액 응고인자 VIII유전자를 타겟으로 하는 엔도뉴클레아제 및 이를 포함하는 혈우병 치료용 조성물

보유기관 및 연구자 : 기초과학연구원 / 김진수

상담신청 기술문의

TRL09
사업화
- 본격적인 양산 및 사업화 단계
TRL08
시작품 인증/
표준화
- 일부 시제품의 인증 및 인허가 취득 단계
  - 조선 기자재의 경우 선급기관 인증, 의약품의 경우 식약청의 품목 허가 등
TRL07
Pilot 단계 시작품
신뢰성 평가
- 시작품의 신뢰성 평가
- 실제 환경(수요기업)에서 성능 검증이 이루어지는 단계
TRL06
Pilot 단계 시작품
성능 평가
- 경제성(생산성)을 고려한, 파일로트 규모의 시작품 제작 및 평가
- 시작품 성능평가
TRL05
시제품 제작/
성능평가
- 개발한 부품/시스템의 시작품(Prototype) 제작 및 성능 평가
- 경제성(생산성)을 고려하지 않고, 우수한 시작품을 1개~수개 미만으로 개발
TRL04
연구실 규모의
부품/시스템 성능평가
- 연구실 규모의 부품/시스템 성능 평가가 완료된 단계
- 실용화를 위한 핵심요소기술 확보
TRL03
연구실 규모의
성능 검증
- 연구실/실험실 규모의 환경에서 기본 성능이 검증될 수 있는 단계
- 개발하려는 시스템/부품의 기본 설계도면을 확보하는 단계
- 모델링/설계기술 확보
TRL02
실용 목적의 아이디어/
특허 등 개념 정립
- 실용 목적의 아이디어, 특허 등 개념 정립
TRL01
기초 이론/
실험
- 연구과제 탐색 및 기회 발굴 단계

기술개요: ○ 본 기술은 뒤집어져 있는 혈우병 유전자의 변이를 원상 복구시키는 유전자가위 기술로, DNA단편을 조작하는 데 국한되는 기존 유전공학 기술의 단점을 획기적으로 보완 및 극복한 기술임

기술의 내용: ○ 혈우병은 혈액응고인자 유전자의 돌연변이에 의해 초래됨, 특히 중증 A형 혈우병 환자들 중 다수는 8번 응고인자 유전자의 일부가 염색체 상에서 뒤집어져 발생
○ 본 기술은 뒤집어져 있는 혈우병 유전자의 변이를 원상 복구시키는 유전자가위 기술로, DNA단편을 조작하는 데 국한되는 기존 유전공학 기술의 단점을 획기적으로 보완 및 극복한 기술임
○ 본 기술은 환자 유래 유도만능줄기세포의 돌연변이 교정 및 세포이식을 통해 뒤집어진 혈우병 유전자를 원상 복구시키는 세포치료제를 만들 수 있음

[A형 혈우병 환자에 서 나타나는 염색체 역위의 예상 메카니즘]

기술의 동향: ○ 기존 혈우병 치료제는 혈액 내 부족한응고인자를 직접 주사하는 방식이나, 최근 국내에서 혈액 응고인자를 활성화하는 항체를 이용한 항체치료제가 임상 진행중임
○ 기존 혈우병 치료제는 피하주사보다 고통이 큰 정맥주사를 사용하며, 반감기가 짧아 주 3~4회 주사하여야 하는 불편함이 있음

제품화 및 시장 전망: ○ 기존 혈우병 치료제들은 반감기를 연장시키거나, 기존 약에 내성이 생긴 환자를 위해 항체치료방식으로 전환하는 등으로 발전해나가고 있음
○그러나 이러한 치료들은 본질적으로 병세를 유지하는 것을 목적으로 하며, 본 발명은 유전체치료를 통해, 또한 줄기세포를 이용한 세포치료를 통해 유전자변형에 대한 영구적인 치료를 기대할 수 있어 기존 혈우병 치료에 대한 새로운 패러다임을 제시할 수 있을 것으로 보임