[기초과학연구원] Cas9 변이체 교정 효율을 증진시키는 유전자 교정용 조성물 및 교정 방법
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최고관리자 0 Comments 1 Views 20-11-10 15:46 기계본문
- 분야 : 화학 개발상태 4 9
기술완성도
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TRL09
사업화
- 본격적인 양산 및 사업화 단계
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TRL08
시작품 인증/
표준화- 일부 시제품의 인증 및 인허가 취득 단계
- 조선 기자재의 경우 선급기관 인증, 의약품의 경우 식약청의 품목 허가 등
- 일부 시제품의 인증 및 인허가 취득 단계
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TRL07
Pilot 단계 시작품
신뢰성 평가- 시작품의 신뢰성 평가
- 실제 환경(수요기업)에서 성능 검증이 이루어지는 단계
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TRL06
Pilot 단계 시작품
성능 평가- 경제성(생산성)을 고려한, 파일로트 규모의 시작품 제작 및 평가
- 시작품 성능평가
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TRL05
시제품 제작/
성능평가- 개발한 부품/시스템의 시작품(Prototype) 제작 및 성능 평가
- 경제성(생산성)을 고려하지 않고, 우수한 시작품을 1개~수개 미만으로 개발
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TRL04
연구실 규모의
부품/시스템 성능평가- 연구실 규모의 부품/시스템 성능 평가가 완료된 단계
- 실용화를 위한 핵심요소기술 확보
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TRL03
연구실 규모의
성능 검증- 연구실/실험실 규모의 환경에서 기본 성능이 검증될 수 있는 단계
- 개발하려는 시스템/부품의 기본 설계도면을 확보하는 단계
- 모델링/설계기술 확보
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TRL02
실용 목적의 아이디어/
특허 등 개념 정립- 실용 목적의 아이디어, 특허 등 개념 정립
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TRL01
기초 이론/
실험- 연구과제 탐색 및 기회 발굴 단계
- 기술개요
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○매칭된 5' 뉴클레오타이드를 포함하는 가이드 RNA를 이용하여 고특이성 Cas9 변이체의 유전자 교정 효율을 증진시키는 기술
- 기술개발 배경
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○표적 부위와 서열 상동성이 높은 부위에서의 표적 DNA 절단은 원하지 않는 유전체 자리에서의 돌연변이 및 염색체 재배열을 유도할 수 있음
○인간 세포에서 최소화 내지는 탐지되지 않는 정도로 낮은 off-target effect를 갖는 고특이성 Cas9 변이체가 개발됨
○특이성 Cas9 변이체들의 유전자 교정 활성 및 특이성을 보다 증진시키기 위한 기술의 개발이 요구됨
- 개발기술 특성
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○고특이성 Cas9 변이체를 5' 말단에 G를 포함하는 가이드 RNA와 함께 5' 말단에 G를 포함하지 않는 표적 서열에 사용하는 경우, 5' 말단에 가이드 RNA와 표적 서열 간 미스매치가 발생
- 상기 표적 서열 부위에서의 상기 고특이성 Cas9 변이체에 의한 유전자 교정 효율이 낮아짐
○고특이성 Cas9 변이체들의 오프-타겟 부위에 대한 낮은 유전자 교정 활성을 유지하면서 온-타겟 특이적 유전자 교정 활성을 보다 증진시킬 수 있는 기술은 유전공학 분야 및 의약 분야에 광범위하게 적용될 수 있음
높은 충실도의 Cas9 변이체와 조합하여 HeLa 세포에서의 유전자 교정 활성을 시험한 결과