폐 조직 선택적 핵산약물 전달 기술
페이지 정보
최고관리자 0 Comments 1 Views 20-11-10 15:46 기계본문
- 분야 : 보건~의료 개발상태 5 9
기술완성도
-
TRL09
사업화
- 본격적인 양산 및 사업화 단계
-
TRL08
시작품 인증/
표준화- 일부 시제품의 인증 및 인허가 취득 단계
- 조선 기자재의 경우 선급기관 인증, 의약품의 경우 식약청의 품목 허가 등
- 일부 시제품의 인증 및 인허가 취득 단계
-
TRL07
Pilot 단계 시작품
신뢰성 평가- 시작품의 신뢰성 평가
- 실제 환경(수요기업)에서 성능 검증이 이루어지는 단계
-
TRL06
Pilot 단계 시작품
성능 평가- 경제성(생산성)을 고려한, 파일로트 규모의 시작품 제작 및 평가
- 시작품 성능평가
-
TRL05
시제품 제작/
성능평가- 개발한 부품/시스템의 시작품(Prototype) 제작 및 성능 평가
- 경제성(생산성)을 고려하지 않고, 우수한 시작품을 1개~수개 미만으로 개발
-
TRL04
연구실 규모의
부품/시스템 성능평가- 연구실 규모의 부품/시스템 성능 평가가 완료된 단계
- 실용화를 위한 핵심요소기술 확보
-
TRL03
연구실 규모의
성능 검증- 연구실/실험실 규모의 환경에서 기본 성능이 검증될 수 있는 단계
- 개발하려는 시스템/부품의 기본 설계도면을 확보하는 단계
- 모델링/설계기술 확보
-
TRL02
실용 목적의 아이디어/
특허 등 개념 정립- 실용 목적의 아이디어, 특허 등 개념 정립
-
TRL01
기초 이론/
실험- 연구과제 탐색 및 기회 발굴 단계
- 주요기술구성
-
▶ 안티센스 올리고뉴클레오티드(pASO)와 이량체 베타-디펜신 펩타이드를 결합하여 폐섬유증 치료제를 개발함
▶ 롤링 서클 증폭(RCA) 방법을 이용하여 Target sequence를 여러 번 복제하여 pASO를 생성함
▶ 이량체 베타-디펜신 펩타이드와 결합하여 폐 선택적으로 약물을 전달함
- 적용분야 및 적용제품
-
▶ 폐 섬유증 치료제
▶ 기타 폐질환 치료제
- 시장동향
-
▶ 전 세계 약물 전달 시스템 시장은 2016년 1조 1,792억 달러에서 연평균성장률 7.2%로 증가하여 2021년에는 1조 6,694억 달러에 달할 것으로 전망됨
- 특장점
-
- 기존 기술의 문제점
- ▶ 폐 섬유증의 발병율은 증가하고 있으나, 이에 대한 현재의 치료방법은 매우 제한되어 있음
▶ 섬유증이 진행하는 동안, 많은 성장 인자가 상향 조절되며, 섬유 증식 과정에서 중심적인 역할을 하는 TGF-β 및 이의 하류 유전자가 질병의 치료를 위한 잠재적 표적이 될 수 있음
▶ TGF-β를 표적으로 하는 ASO 및 siRNA 및 관련 하류 인자는 심장, 신장 및 장과 같은 다른 조직에서 섬유증의 치료를 위한 잠재적 치료제로서 사용되어 옴
▶ 이 인자들이 다른 조직에서 표적의 바람직하지 않은 억제로 인한 부작용 방지를 위해 올리고뉴클레오티드 등을 이용한 폐-특이적 전달이 필요함
- 기존 기술과의 차별성
- ▶ 안티센스 올리고뉴클레오티드(antisense oligonucleotides, ASO) 및 mRNA를 표적으로 하는 작은 간섭 RNA(siRNA)와 같은 올리고뉴클레오티드 기반 유전자 조절자는 소분자 약물로 다루기 어려운 질병을 치료하는 유망한 분자임
▶ 복잡한 단백질 구조를 고려하지 않고 표적 서열을 기반으로 간단하게 설계할 수 있으며 표적에 독성이 비교적 낮은 녹다운(Knock-down)을 제공함
▶ 폐 섬유증을 치료하기 위해, TGF-β mRNA를 표적으로 하는 ASO의 시스템적 폐 특이 전달에 대한 전달체로 생체 적합성 양이온 펩타이드를 활용하였음